8 kwietnia br. odbyła się konferencja online z przedstawicielami firmy Atmos R. Panel dotyczył postępów AtmosR w rozwoju leku ATS-33, planów dotyczących przyszłych badań klinicznych, skoncentrowanego na pacjentach podejścia oraz wizji dalszego rozwoju i pozyskiwania funduszy. Atmos R prezentuje się jako pionier w dziedzinie leczenia rzadkich chorób neurologicznych, w tym CCHS.
Poniżej prezentujemy sprawozdanie ze spotkania:
Choroby rzadkie
Na świecie występuje od 7 000 do 10 000 różnych chorób, które możemy zaklasyfikować jako rzadkie. Dotykają one około 70 milionów pacjentów. Co najbardziej szokujące, aż 95% tych chorób nie posiada żadnego zatwierdzonego leczenia. Co więcej, 75% chorych to dzieci, a 35% z nich umiera przed ukończeniem pierwszego roku życia.
Zakres Badań Firmy AtmosR
AtmosR skupia swoje badania na trzech chorobach:
- CCHS (Centralny Wrodzony Zespół Hipowentylacji)
- chorobie Kennedy’ego
- chorobie Huntingtona.
CCHS występuje u około 3 000 pacjentów na świecie i charakteryzuje się zaburzeniami oddychania, zwłaszcza podczas snu. Jednym z wyzwań terapeutycznych w tej chorobie jest mnogość mutacji genetycznych prowadzących do podobnych objawów klinicznych.
Choroba Kennedy’ego dotyka około 20 000 pacjentów i prowadzi do postępującego osłabienia mięśni, trudności w połykaniu oraz zaburzeń mowy.
Natomiast choroba Huntingtona, najczęstsza z wymienionych, dotyka setek tysięcy osób na świecie i objawia się poważnymi zaburzeniami funkcji poznawczych oraz motorycznych.
ATS-33
- Proces badawczy
Do tej pory przebadano ponad 400 różnych związków chemicznych, z których ostatecznie wyłoniono pięć najbardziej obiecujących. Najlepszym z nich okazał się ATS-33. - Działanie
ATS-33 to lek opracowywany przez AtmosR. Substancja została zaprojektowana z myślą o rozwiązaniu problemu wspólnego dla wielu chorób neurologicznych (w tym wyżej wymienionych) – czyli toksycznej agregacji białek w neuronach. Gdy białka w komórkach nerwowych tracą swoją właściwą strukturę, zaczynają łączyć się w szkodliwe skupiska (agregaty), które zaburzają funkcjonowanie neuronów i prowadzą do ich degeneracji. ATS-33 działa na naturalny system kontroli jakości białek w komórkach (HSP-90), wspomagając usuwanie uszkodzonych i nieprawidłowych białek. - Badania
Początkowo testowano jego skuteczność na modelach komórkowych (in vitro), gdzie zaobserwowano redukcję agregacji białek. Następnie lek poddano badaniom na modelach zwierzęcych (myszy), uzyskując bardzo obiecujące wyniki. W mysich modelach CCHS zaobserwowano poprawę funkcji oddechowych oraz lepszą reakcję na podwyższone stężenie CO₂. Ponadto lek wydaje się skuteczny w wielu różnych wariantach mutacji wywołujących CCHS. W przypadku choroby Kennedy’ego stwierdzono zmniejszenie liczby toksycznych agregatów białkowych. Natomiast w mysich modelach choroby Huntingtona uzyskano poprawę funkcji poznawczych. - Wyzwania
Jednym z wielu wyzwań pozostaje zapewnienie skutecznej penetracji leku przez barierę krew–mózg. Obecnie ATS-33 znajduje się w pierwszej fazie badań, w której oceniana jest jego tolerancja, bezpieczeństwo oraz optymalne dawkowanie.
AtmosR
- Zespół
AtmosR tworzą doświadczeni specjaliści, w tym Nathan Beckouche – Dyrektor Naukowy z dużym doświadczeniem w biologii i opracowywaniu leków. Firma współpracuje z ekspertami z USA, Japonii i Hiszpanii. - ATS-33
Atmos R w 2024 roku złożyła patent obejmujący lek ATS-33 i całą grupę pokrewnych związków chemicznych, który został pozytywnie oceniony przez europejskich ekspertów. Firma zdobyła prestiżową nagrodę iLab i otrzymuje stałe wsparcie finansowe od francuskiego banku inwestycyjnego BPI. - Finansowanie
Do tej pory AtmosR zebrała ponad 2,52 miliona euro na rozwój swoich badań. Środki pochodziły od inwestorów prywatnych, organizacji pozarządowych, rządu Francji oraz grantów Unii Europejskiej. Obecnie firma prowadzi kolejną zbiórkę finansowania, w której planuje zebrać 700 000 euro. - Cel
Dalszy rozwój badań przedklinicznych oraz przygotowanie do rozmów z agencjami regulacyjnymi – FDA i EMA – w sprawie przyszłych badań klinicznych. AtmosR zakłada rozpoczęcie badań klinicznych w ciągu najbliższych lat, zaczynając od pacjentów z CCHS. - Plany
Nawiązanie pierwszego kontaktu z FDA w celu omówienia dalszej ścieżki rozwoju leku. Firma zaprosiła również uczestników spotkania do odwiedzenia swojego laboratorium w Paryżu.